Treatment with nasal high-flow therapy has efficacy similar to that of nasal continuous positive airway pressure (CPAP) when used as postextubation support in neonates. The efficacy of high-flow therapy as the primary means of respiratory support for preterm infants with respiratory distress has not been proved.

Widely used generic instruments to measure paediatric health-related quality of life (HRQoL) include the EQ-5D-Y-5L, Child Health Utility 9 Dimension (CHU-9D), Paediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) and Health Utilities Index (HUI). There are similarities and differences in the content of these instruments, but there is little empirical evidence on how the items they contain relate to each other, and to an overarching model of HRQoL derived from their content. This study aimed to explore the dimensionality of the instruments using exploratory factor analysis (EFA). Data from the Australian Paediatric Multi-Instrument Comparison (P-MIC) Study were used. EQ-5D-Y-5L, CHU-9D, PedsQL and HUI data were collected via proxy or child self-report data. EFA was used to investigate the underlying domain structure and measurement relationship. Items from the four instruments were pooled and domain models were identified for self- and proxy-reported data. The number of factors was determined based on eigenvalues greater than 1. A correlation cut-off of 0.32 was used to determine item loading on a given factor, with cross-loading also considered. Oblique rotation was used. Results suggest a six-factor structure for the proxy-reported data, including emotional functioning, pain, daily activities, physical functioning, school functioning, and senses, while the self-report data revealed a similar seven-factor structure, with social functioning emerging as an additional factor. We provide evidence of differences and similarities between paediatric HRQoL instruments and the aspects of health being measured by these instruments. The results identified slight differences between self- and proxy-reported data in the relationships among items within the resulting domains.

Objective Rehabilitation is thought to reduce ataxia severity in individuals with hereditary cerebellar ataxia (HCA). This multicenter, randomized controlled superiority trial aimed to examine the efficacy of a 30‐week goal‐directed rehabilitation program compared with 30 weeks of standard care on function, ataxia, health‐related quality of life, and balance in individuals with an HCA. Methods Individuals with an autosomal dominant or recessive ataxia (aged ≥15 years) were enrolled at 5 sites in Australia. Participants were randomized (1:1) to receive rehabilitation (6 weeks of outpatient physiotherapy followed by a 24‐week home exercise program) (n = 39) or continued their usual activity (n = 37). The primary outcome measure was the motor domain of the Functional Independence Measure (mFIM) at 7 weeks. Secondary outcomes included the Scale for the Assessment and Rating of Ataxia (SARA) and the SF‐36v2, assessed at 7, 18, and 30 weeks. Outcome assessors were blinded to treatment allocation. Results Seventy‐one participants (rehabilitation, 37; standard‐care, 34) were included in the intention‐to‐treat analysis. At 7 weeks, mFIM (mean difference 2.26, 95% confidence interval [CI]: 0.26 to 4.26, p = 0.028) and SARA (−1.21, 95% CI: −2.32 to −0.11, p = 0.032) scores improved after rehabilitation compared with standard care. Compared with standard care, rehabilitation improved SARA scores at 30 weeks (mean difference −1.51, 95% CI: −2.76 to −0.27, p = 0.017), but not mFIM scores (1.74, 95% CI: −0.32 to 3.81, p = 0.098). Frequent adverse events in both groups were fatigue, pain, and falls. Interpretation Goal‐directed rehabilitation improved function at 7 weeks, with improvement in ataxia and health‐related quality of life maintained at 30 weeks in individuals with HCA, beyond that of standard care. ANN NEUROL 2024

Abstract Background Non-invasive ventilation (NIV) uses positive pressure to assist people with respiratory muscle weakness or severe respiratory compromise to breathe. Most people use this treatment during sleep when breathing is most susceptible to instability. The benefits of using NIV in motor neurone disease (MND) are well-established. However, uptake and usage are low (~ 19%) and there is no consensus on how to best implement NIV in MND in Australia. Consequently, clinical practice models are highly variable. Our team has recently provided evidence that specific and individualised NIV titration using a sleep study (polysomnography; PSG) leads to better outcomes in people with MND. However, for this clinical practice model to result in sustained benefits, evidence of effectiveness across multiple sites, as well as culture and practice change, must occur. Methods A two-arm, assessor-blinded, individual participant randomised controlled trial in MND care centres across Australia will be undertaken. Two-hundred and forty-four participants will be randomised (1:1) to either the intervention group (PSG-assisted commencement of NIV settings; PSG) or a control group (sham PSG). Participants will be asked to use their NIV device for 7 weeks and will then return for follow-up assessments. Respiratory, sleep and patient-reported outcome measures will be collected at baseline and follow-up. The primary aim is to determine if the proportion of participants using NIV for > 4 h/day during the intervention period is higher in the PSG than the control group. A process evaluation, health economic evaluation and 12-month cohort follow-up will be undertaken and reported separately. Discussion The results of this trial will demonstrate the effects of PSG-assisted titration of NIV on usage of NIV in people with MND. We hypothesise that the PSG intervention will improve synchrony between the user and the machine, which will lead to greater NIV usage compared to the control group. Trial registration ClinicalTrials.gov NCT05136222. Registered on November 25, 2021.