The number of clinical trials using mesenchymal stem cells (MSCs) has increased since 2008, but this trend slowed in the past several years and dropped precipitously in 2018. Previous reports have analyzed MSC clinical trials by disease, phase, cell source, country of origin, and trial initiation date, all of which can be downloaded directly from ClinicalTrials.gov. We have extended analyses to a larger group of 914 MSC trials reported through 2018. To search for potential factors that may influence the design of new trials, we extracted data on routes of administration and dosing from individual ClinicalTrials.gov records as this information cannot be downloaded directly from the database. Intravenous (IV) injection is the most common, least invasive and most reproducible method, accounting for 43% of all trials. The median dose for IV delivery is 100 million MSCs/patient/dose. Analysis of all trials using IV injection that reported positive outcomes indicated minimal effective doses (MEDs) ranging from 70 to 190 million MSCs/patient/dose in 14/16 trials with the other two trials administering much higher doses of at least 900 million cells. Dose-response data showing differential efficacy for improved outcomes were reported in only four trials, which indicated a narrower MED range of 100-150 million MSCs/patient with lower and higher IV doses being less effective. The results suggest that it may be critical to determine MEDs in early trials before proceeding with large clinical trials.

7534 Background: Patients (pts) with high-risk (HR) Multiple Myeloma (MM), characterized by at least two cytogenetic abnormalities often experience rapid disease progression and early relapse post-autologous stem cell transplant (ASCT) with median Progression-Free Survival (PFS) of 24 or 12 months with or without lenalidomide maintenance (Panopoulou et al, Blood 2023). This study assesses the efficacy and safety of EPD (Elotuzumab, Pomalidomide, Dexamethasone) or ERD (Elotuzumab, lenalidomide , Dexamethasone) as consolidation therapy post-ASCT in HR MM pts. Methods: In this single-center retrospective study, we reviewed records of MM pts treated with consolidative ERD or EPD from September 2016 to March 2023. We collected baseline MM characteristics, treatment history, adverse events (AEs), and survival outcomes. HR MM pts were defined by 2 or more cytogenetic abnormalities (del 17p, 1q21 gain or amplification, t(14;16), t(14;20), complex karyotype) and/or high-risk gene expression profiling scores (GEP, SKY92). All patients, aged ≥21, underwent ≥1 full cycle of EPD or ERD post-ASCT, administered for a total of four 28-day cycles, following the standard dosing regimen with a rapid dexamethasone taper over the last two cycles. Results: A total of 78 HR MM pts, median age 64 years with 51.2% males and 71.7% caucasians were included. Of them, 62 pts received ERD and 16 received EPD. FISH revealed 62.7% of pts had 2 or more high risk cytogenetic abnormalities. Other pts expressed a combination of cytogenetic abnormalities and/or high-risk GEP or SKY92 scores. The table shows improvement in MRD negativity rates from 21.7% to 26.9% pre and post consolidation, and in VGPR or better from 78.2% to 85.8%. Median PFS for all pts, defined from the time of ASCT to disease progression, was 26.9 months. Most common adverse effects were anemia (71.7%), fatigue (55.1%) and thrombocytopenia (51.2%). Five patients experienced grade 3 adverse events, including 3 with infectious etiology (3.8%) and 2 with immune-mediated toxicity (2.5%). No treatment-related serious adverse events were reported. Conclusions: Four cycles of EPD or ERD consolidation therapy post-ASCT, demonstrated promising efficacy in HR MM pts. The observed median PFS of 26.9 months was comparable to that seen with chronic lenalidomide maintenance and superior to patients who do not receive lenalidomide maintenance. The improvement in PFS was achieved with a fixed duration rather than continuous therapy and without lenalidomide-associated toxicities such as secondary malignancies, chronic diarrhea, and financial toxicity. Further prospective confirmatory studies are needed. [Table: see text]

Plasmablastic multiple myeloma (MM) is a rare and highly aggressive variant of MM that presents significant diagnostic and therapeutic challenges. This variant is characterised by a bone marrow infiltration of ≥2% plasmablasts and is distinguished by its atypical pleomorphic morphology, unique immunohistological profile and extensive extramedullary involvement. The anaplastic features of plasmablastic MM can closely mimic those of high-grade lymphomas, leukaemia, non-haematopoietic malignancies and high-grade carcinomas, often leading to initial diagnostic errors. Accurate diagnosis requires a thorough evaluation that integrates clinical history, radiological findings, morphological analysis, immunophenotyping and genetic markers. Here, we present the case of a woman in her early 70s who was diagnosed with high-risk plasmablastic MM. The patient, with no significant neoplastic history, presented with chronic pain and an acute fracture, initially raising suspicion for high-grade metastatic lung carcinoma.