To provide guidance regarding the desirable size of pre-tests of psychometric questionnaires, when the purpose of the pre-test is to detect misunderstandings, ambiguities, or other difficulties participants may encounter with instrument items (called «problems»). We computed (a) the power to detect a problem for various levels of prevalence and various sample sizes, (b) the required sample size to detect problems for various levels of prevalence, and (c) upper confidence limits for problem prevalence in situations where no problems were detected. As expected, power increased with problem prevalence and with sample size. If problem prevalence was 0.05, a sample of 10 participants had only a power of 40 % to detect the problem, and a sample of 20 achieved a power of 64 %. To achieve a power of 80 %, 32 participants were necessary if the prevalence of the problem was 0.05, 16 participants if prevalence was 0.10, and 8 if prevalence was 0.20. If no problems were observed in a given sample, the upper limit of a two-sided 90 % confidence interval reached 0.26 for a sample size of 10, 0.14 for a sample size of 20, and 0.10 for a sample of 30 participants. Small samples (5–15 participants) that are common in pre-tests of questionaires may fail to uncover even common problems. A default sample size of 30 participants is recommended.

No study has assessed the risk factors of progression from discoid lupus erythematosus (DLE) to severe systemic lupus erythematosus (sSLE) (defined as requiring hospitalization and specific treatment).To identify the risks factors of and generate a predicting score for progression to sSLE among patients with isolated DLE or associated with systemic lupus erythematosus with mild biological abnormalities.In this registry-based cohort study, multivariable analysis was performed using risk factors identified from literature and pruned by backward selection to identify relevant variables. The number of points was weighted proportionally to the odds ratio (OR).We included 30 patients with DLE who developed sSLE and 134 patients who did not. In multivariable analysis, among 12 selected variables, an age of <25 years at the time of DLE diagnosis (OR, 2.8; 95% CI, 1.1-7.0; 1 point), phototype V to VI (OR, 2.7; 95% CI, 1.1-7.0; 1 point), and antinuclear antibody titers of ≥1:320 (OR, 15; 95% CI, 3.3-67.3; 5 points) were selected to generate the score. Among the 54 patients with a score of 0 at baseline, none progressed to sSLE, whereas a score of ≥6 was associated with a risk of approximately 40%.Retrospective design.In our cohort, an age of <25 years at the time of DLE diagnosis, phototype V to VI, and antinuclear antibody titers of ≥1:320 were risk factors for developing sSLE.

Heart rate during effort test has been previously successfully adjusted with a simple first order differential equation with constant coefficients driven by the body power expenditure. Although producing proper estimation and yielding pertinent indices to analyze such measurement, this approach suffers from its inability to model the saturation of the heart rate increase at high power expenditure and the change of heart rate equilibrium after effort. The objective of the present study is to improve this model by considering that the amplitude of the heart rate response to effort (gain) depends on the power expenditure value. Therefore, heart rate and oxygen consumption of 30 amateur athletes were measured while they performed a maximum graded treadmill effort test. The proposed model was able to predict 99% of the measured heart rate variance during exercise. The gains estimated at the different power expenditures were constant but noisy before the first ventilatory threshold, stable and decreasing slightly with power increase between the two ventilatory thresholds, before decreasing in a more pronounced manner after the second ventilatory threshold. The slope of the decrease of heart rate gain with power expenditure was correlated with the deflection angle of the heart rate performance curve and with the maximum oxygen consumption. These results reflect the changes of metabolic energy systems at play during the effort test and are consistent with the analysis of the heart rate performance curve given by the Conconi method, thus validating our new approach to analyze heart rate during effort test.

Background:

 Transparent trial conduct requires prospective trial registration, the publication of the protocol of a randomized controlled trial (RCT) before enrolment of the first participant. Its main purpose is to minimize the risk of bias through unjustified or hidden modification of trial design during the course of study, and to ensure that the analyses are performed following a specific hypothesis and would not be driven by the data. Prospective trial registration also allows to track the status of studies in terms of completion and publication, allowing a better assessment of publication bias. Both the Declaration of Helsinki [1] and the International Committee of Medical Journals Editors (ICMJE) [2] support and require prospective trial registration since 2005. 

Objectives:

 Part 1: To estimate the proportion of RCTs in rheumatology that are prospectively registered, and analyze the time trends and the factors associated with prospective registration. Part 2: To evaluate the reasons for non-adherence with prospective registration and explore the researcher perceived effectiveness of different proposed mechanisms aimed at enhancing adherence with prospective registration. 

Methods:

 Part 1. We retrieved all primary reports of RCTs in rheumatology published between January 2009 and December 2022, and which recruited their first patient after 2005. We searched MEDLINE through PubMed, using regular expression pattern analysis of a registration number in metadata, abstract or full text. We extracted data concerning trial registration from the International Clinical Trials Registry Platform of the World Health Organization using trial registration number. We performed multivariable logistic regression to identify factors independently associated with prospective trial registration. Part 2. We sent an online survey to the corresponding authors and contact researchers of published RCT who failed to prospectively register the trial, inquiring about possible reasons for nonadherence with prospective registration and exploring their opinion about potential solutions. 

Results:

 Part 1. Of 1109 primary reports of rheumatology RCTs – half of which published in journals endorsing the ICMJE recommendations – 409 (37%) were not prospectively registered: 127 (12%) were not registered and 282 (25%) were retrospectively registered. The proportion of RCTs prospectively recorded increased over time at a rate of 3 percentage points per year (p<0.001), with less than one-third of trials prospectively registered in 2009, against 75% in 2022 (Figure 1). In ICJME journals, these proportions were 52% in 2012, 81% in 2016, and 85% in 2022 (Figure 1). In the adjusted model, factors independently associated with a higher likelihood of prospective registration were: larger sample size, recruitment in multiple countries, evaluation of pharmacologic interventions, being published in an ICMJE journal and in a journal with higher impact factor. Part 2. The main reasons reported by investigators for retrospective registration were a lack of knowledge (53% of 51 participants), or organizational problems (40%). Among investigators respondents, 70% stated that linking the obtention of ethic approval to trial registration would be the best option to ensure prospective registration. 

Conclusion:

 Despite large improvement, adherence with prospective registration is still unsatisfactory in rheumatology. Investigators considered that linking registration to ethics approval was the preferred option for improving adherence. 

REFERENCES:

 [1] The World Medical Association. Declaration of Helsinki - Ethical Principles for Medical Research Involving Human Subjects. www.wma.net/wp-content/uploads/2018/07/DoH-Oct2008.pdf. [2] De Angelis C, Drazen JM, Frizelle FA, Haug C, Hoey J, Horton R, et al. Clinical trial registration: a statement from the International Committee of Medical Journal Editors. Lancet. 2004;364(9438):911-2. 

Acknowledgements:

 NIL. 

Disclosure of Interests:

 None declared.

Background:

 In patients with inflammatory rheumatic diseases, the heightened infection risks due to both the diseases themselves and the immunosuppressive nature of their treatments underscores the critical need for effective vaccination strategies in this vulnerable population [1,2]. 

Objectives:

 To explore and evaluate the belief, attitude, and behaviour of patients with rheumatic inflammatory diseases around vaccination, utilizing data from a national register in Switzerland. 

Methods:

 In this cross-sectional survey of patients with rheumatic inflammatory diseases from the Swiss Clinical Quality Management (SCQM), a specific questionnaire to assess belief, attitude and behaviour around vaccination, including vaccination history was developed. The main outcome was vaccination uptake evaluated through three parameters: 1) updated vaccination status 2) influenza vaccination coverage and 3) pneumococcal vaccination coverage. The main exposures evaluated were 1) patients' perceived importance of vaccination and 2) their beliefs regarding vaccination safety. Patients registered in SCQM and who responded to these two specific questions were included in the analyses. Descriptive analyses were the mean and standard deviation for continuous variables, and frequency for categorical variables. Missing data were imputed by multiple imputation and the associations were estimated using logistic regression. As patient's perceived importance of vaccination and their beliefs about its safety were too correlated, only the perceived importance of vaccination was kept in the models. 

Results:

 Of 2843 patients analysed, 60% were women, and 77% <65 years old (Table 1). While 52% believed both in the importance and safety of vaccine, 2.4% believed both that vaccination is not safe and that is not important to follow the recommendations. Most patients (64%) didn't change their vaccination beliefs after the COVID-19 pandemic. Among respondents, 47.4% had checked their vaccination status in the last 24 months, 51.2% had coverage against influenza, and 33.5% against pneumococcal pneumonia. Vaccination uptake was positively associated with age <65, increased willingness to get vaccinated since the COVID-19 pandemic, and verification of vaccination status by the rheumatologist before initiating the treatment. Discussions with the rheumatologist and pre-travel considerations were significantly associated with pneumococcal coverage or updated vaccination status. Perceived importance was significantly associated with influenza coverage but not pneumococcal coverage or overall updated vaccination status. 

Conclusion:

 Rates of vaccination were relatively low in this vulnerable population, underscoring the need for targeted strategies. The results reveal significant factors associated with vaccination among patients with rheumatic diseases, such as age, an increased willingness to get vaccinated since the COVID-19 pandemic, and prior verification of vaccination status by the rheumatologist. Additionally, discussions with the rheumatologist or considering vaccination before travel also emerge as influential factors in certain analyses. These findings provide promising insights for enhancing awareness and promoting vaccination in this vulnerable population, thereby reinforcing protection against infections. Strategies specifically targeting these factors can play a pivotal role in improving vaccination rates among patients with inflammatory rheumatic diseases. 

REFERENCES:

 [1] Furer V et al. 2019 update of EULAR recommendations for vaccination in adult patients with autoimmune inflammatory rheumatic diseases. ARD. 2020;79(1):39-52. [2] Neusser et al. Facilitators and barriers of vaccine uptake in patients with autoimune inflammatory rheumatic disease: a scoping review. RMD Open. 2022;8(2):e002562. 

Acknowledgements:

 NIL. 

Disclosure of Interests:

 None declared.

Objectives. To estimate the average time to complete patient enrollment and identify factors associated with accrual rates in systemic sclerosis (SSc) randomized controlled trials (RCTs). Methods. We searched published SSc-RCTs indexed in PubMed from 2000 to 2024, selecting those with recruitment completed before the COVID-19 pandemic. We recorded key trial features (country, phase, randomization ratio, intervention, blinding, funding source, outcome type) and enrollment year(s). We measured enrollment duration and accrual rate (participants per month). A multivariable negative binomial generalized linear model was used to identify factors associated with accrual rate. Results. We included 80 studies, mostly single-country (75.0%) and industry-funded (57.5%), with recruitment concentrated in Europe (36.2%) and North America (22.5%). In 65% of studies, both limited and diffuse SSc patients were enrolled. The median sample size was 40.5 patients, with 20% of RCTs enrolling more than 100 patients. The median recruitment time was 15 months (IQR 9.9-30.0), with a median accrual rate of 3.1 (IQR 1.6-5.5) participants per month. Recruitment rates varied over time, with faster accrual early in the 2000s and after 2012, and a slower period in between. Multivariable analysis showed that accrual rate was positively associated with skewed randomization, non-industry funding, international recruitment, and inclusion of both SSc subsets, especially compared to studies involving only dcSSc patients. Conclusions. Recruiting SSc patients for RCTs has been challenging, with generally slow accrual over the past 20 years and no significant improvement over time.

Performance is usually assessed by simple indices stemming from cardiac and respiratory data measured during graded exercise test. The goal of this study is to test the interest of using a dynamical analysis of these data. Therefore, two groups of 32 and 14 athletes from two different cohorts performed two different graded exercise testing before and after a period of training or deconditioning. Heart rate (HR) and oxygen consumption (VO2) were measured. The new dynamical indices were the value without effort, the characteristic time and the amplitude (gain) of the HR and VO2 response to the effort. The gain of HR was moderately to strongly associated with other performance indices, while the gain for VO2 increased with training and decreased with deconditioning with an effect size slightly higher than VO2 max. Dynamical analysis performed on the first 2/3 of the effort tests showed similar patterns than the analysis of the entire effort tests, which could be useful to assess individuals who cannot perform full effort tests. In conclusion, the dynamical analysis of HR and VO2 obtained during effort test, especially through the estimation of the gain, provides a good characterization of physical performance, robust to less stringent effort test conditions.