This cross-sectional study assesses the accuracy, sensitivity, and specificity of a large language model used to process unstructured, non-English emergency department (ED) data in medical records.

Children/adolescents with cancer can develop adverse effects impacting gross motor function. There is a lack of gross motor function assessment tools that have been validated for this population. The aim of this multicenter cross-sectional study was to preliminary validate the 88-item Gross Motor Function Measure (GMFM-88) for use in children/adolescents with cancer, exploring internal consistency and floor/ceiling effect. Inclusion criteria regarded children/adolescents diagnosed with cancer on treatment or <1 year off therapy. The internal consistency was assessed using Cronbach’s α, and the floor–ceiling effects were calculated through percentage. This study involved 217 participants with heterogeneous neoplasm conditions. Internal consistency was good, with a Cronbach’s α of 0.989. Floor–ceiling effect analysis reveals that several items obtained a dichotomous scoring distribution in each of the five sub-scales of the GMFM-88. This can be explained by the heterogeneous clinical characteristics of the target population. The preliminary validation of GMFM-88 in a group of children/adolescents affected by cancer suggests that some items are not able to discriminate between different gross motor function levels, and therefore it does not represent an informative tool to measure gross motor function in children with cancer. Future research is needed to define which ones could be more useful for clinical practice.

Abstract Background The prognosis of patients with Relapsed/Refractory Osteosarcoma (R/R OS) remains dismal without an agreement on systemic therapy. The use of High-Dose Ifosfamide (14 g/sqm) with an external pump in outpatient setting (14-IFO) in R/R OS patients is limited. This study represents the first retrospective cohort analysis focused on evaluating the activity and toxicity of 14-IFO in this setting. Patients and methods The study investigated 14-IFO activity, in terms of tumour response according to RECIST 1.1 criteria, as well as survival rates and toxicity, according to CTCAE v.5. Results The trial enrolled 26 patients with R/R OS. The Overall Response Rate (ORR) and Disease Control Rate (DCR) obtained was 23% and 57.5%, respectively. Patients with relapsed OS showed a higher ORR (45%) and DCR (82%) compared to refractory patients, irrespective of the number of prior treatment lines received. The achievement of disease control with 14-IFO administration enabled 27% of patients to undergo new local treatment. Four-month Progression-Free Survival (PFS) was 54% for all patients and 82% for the relapsed OS sub-group. Median Overall Survival (OSurv) was 13.7 months, with 1-year OSurv of 51% for all patients and 71% for relapsed patients. Age over 18 years and the presence of refractory disease were identified as negative prognostic factors for this patient cohort. A total of 101 cycles were evaluated for toxic assessment, demonstrating a tolerable profile without grade 3–4 non-haematological toxicities. Conclusions 14-IFO should be considered a viable treatment option for R/R OS, particularly due to its well tolerated toxicity profile and the potential for home-administration, which can improve patient quality of life without compromising efficacy.