The Center for International Blood and Marrow Transplant Research (CIBMTR) prepares an annual set of summary slides to summarize the trends in transplantation and cellular therapies. For the first time in the 2023 summary slides, the CIBMTR incorporated data for patients receiving chimeric antigen receptor T cell (CAR-T) infusions. In addition, data on patient-reported outcomes (PROs) are included. This report aims to update the annual trends in US hematopoietic cell transplantation (HCT) activity and incorporate data on the use of CAR-T therapies. A second aim is to present and describe the development, implementation, and current status of PRO data collection. In August 2020, the CIBMTR launched the Protocol for Collection of Patient-Reported Outcomes Data (CIBMTR PRO Protocol). The CIBMTR PRO Protocol operates under a centralized infrastructure to reduce the burden to centers. Specifically, PRO data are collected from a prospective convenience sample of adult HCT and CAR-T recipients who received treatment at contributing centers and consented for research. Data are merged and stored with the clinical data and used under the governance of the CIBMTR Research Database Protocol. Participants answer a series of surveys developed by the Patient Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS) focusing on physical, social and emotional, and other measures assessing financial well-being, occupational functioning, and social determinants of health. To complement traditionally measured clinical outcomes, the surveys are administered at the same time points at which clinical data are routinely collected. As of September 2023, PRO data have been collected from 993 patients across 25 different centers. With the goal of incorporating these important patient perspectives into standard clinical care, the CIBMTR has added the PRO data to Data Back to Centers (DBtC). Through expanding the data types represented in the registry, the CIBMTR aims to support holistic research accounting for the patients' perspective in improving patient outcomes. CIBMTR PRO data aim to provide a foundation for future large-scale, population-level evaluations to identify areas for improvement, emerging disparities in access and health outcomes (eg, by age, race, and ethnicity), and new therapies that may impact current treatment guidelines. Continuing to collect and grow the PRO data is critical for understanding these changes and identifying methods for improving patients' quality of life.

Abstract Measurable residual disease (MRD) in adults with acute myeloid leukemia (AML) in complete remission is an important prognostic marker, but detection methodology requires optimization. Persistence of mutated NPM1 or FLT3 -ITD in the blood of adult patients with AML in first complete remission (CR1) prior to allogeneic hematopoietic cell transplant (alloHCT) associates with increased relapse and death after transplant. The prognostic implications of persistence of other common AML-associated mutations, such as IDH1 , at this treatment landmark however remain incompletely defined. We performed testing for residual IDH1 variants ( IDH1 m) in pre-transplant CR1 blood of 148 adult patients undergoing alloHCT for IDH1 -mutated AML at a CIBMTR reporting site between 2013 and 2019. No statistically significant post-transplant differences were observed between those testing IDH1 m positive ( n = 53, 36%) and negative pre-transplant (overall survival (OS): p = 0.4; relapse: p = 0.5). For patients with IDH1 mutated AML co-mutated with NPM1 and/or FLT3 -ITD, only detection of persistent mutated NPM1 and/or FLT3 -ITD was associated with significantly higher rates of relapse ( p = 0.01). These data, from the largest study to date, do not support the detection of IDH1 mutation in CR1 blood prior to alloHCT as evidence of AML MRD for increased post-transplant relapse risk.

Importance Communicating clearly about who is included in a population group is a critical element to effective dissemination and knowledge transfer. This narrative review highlights the inconsistency as it relates to communicating about individuals with intellectual disability (ID) and developmental disability (DD). Observations There is enormous variability in the use of definitions and abbreviations in the field of intellectual disability and developmental disabilities. The lack of consistency has resulted in widely varying reported rates of prevalence and has contributed to confusion around the interpretation of research and clinical findings, population statistics, and policy decisions. The reported rates of prevalence for developmental disabilities published by different US federal agencies have ranged widely from 3% to 17%. This represents a 5-fold difference. Equally confusing is the inconsistent and ambiguous adoption of initialisms. These initialisms include ID/DD, IDD, and I/DD for which it is not always clear if these initialisms reference separate and independent populations (eg, ID or DD) or populations with co-occurring conditions (eg, persons with ID and DD). This Narrative Review discusses these issues and proposed a number of recommendations that would contribute to enhanced consistency and clarity of understanding for stakeholders, administrators, practitioners, researchers, and policy makers. Conclusion Authors of scholarly works, clinical publications, policies, and position papers are encouraged to provide a clear operational definition as well as the choice of initialisms used (eg, ID/DD, IDD, I/DD, etc) when it is first used.