Decision makers in health care are increasingly interested in using high-quality scientific evidence to support clinical and health policy choices; however, the quality of available scientific evidence is often found to be inadequate. Reliable evidence is essential to improve health care quality and to support efficient use of limited resources. The widespread gaps in evidence-based knowledge suggest that systematic flaws exist in the production of scientific evidence, in part because there is no consistent effort to conduct clinical trials designed to meet the needs of decision makers. Clinical trials for which the hypothesis and study design are developed specifically to answer the questions faced by decision makers are called pragmatic or practical clinical trials (PCTs). The characteristic features of PCTs are that they (1) select clinically relevant alternative interventions to compare, (2) include a diverse population of study participants, (3) recruit participants from heterogeneous practice settings, and (4) collect data on a broad range of health outcomes. The supply of PCTs is limited primarily because the major funders of clinical research, the National Institutes of Health and the medical products industry, do not focus on supporting such trials. Increasing the supply of PCTs will depend on the development of a mechanism to establish priorities for these studies, significant expansion of an infrastructure to conduct clinical research within the health care delivery system, more reliance on high-quality evidence by health care decision makers, and a substantial increase in public and private funding for these studies. For these changes to occur, clinical and health policy decision makers will need to become more involved in all aspects of clinical research, including priority setting, infrastructure development, and funding.

Background The CONSORT statement is intended to improve reporting of randomised controlled trials and focuses on minimising the risk of bias (internal validity). The applicability of a trial’s results (generalisability or external validity) is also important, particularly for pragmatic trials. A pragmatic trial (a term first used in 1967 by Schwartz and Lellouch) can be broadly defined as a randomised controlled trial whose purpose is to inform decisions about practice. This extension of the CONSORT statement is intended to improve the reporting of such trials and focuses on applicability. Methods At two, two-day meetings held in Toronto in 2005 and 2008, we reviewed the CONSORT statement and its extensions, the literature on pragmatic trials and applicability, and our experiences in conducting pragmatic trials. Recommendations We recommend extending eight CONSORT checklist items for reporting of pragmatic trials: the background, participants, interventions, outcomes, sample size, blinding, participant flow, and generalisability of the findings. These extensions are presented, along with illustrative examples of reporting, and an explanation of each extension. Adherence to these reporting criteria will make it easier for decision makers to judge how applicable the results of randomised controlled trials are to their own conditions. Empirical studies are needed to ascertain the usefulness and comprehensiveness of these CONSORT checklist item extensions. In the meantime we recommend that those who support, conduct, and report pragmatic trials should use this extension of the CONSORT statement to facilitate the use of trial results in decisions about health care.

Abstract

Objective

 To propose a tool to assist trialists in making design decisions that are consistent with their trial's stated purpose. 

Study Design and Setting

 Randomized trials have been broadly categorized as either having a pragmatic or explanatory attitude. Pragmatic trials seek to answer the question, "Does this intervention work under usual conditions?," whereas explanatory trials are focused on the question, "Can this intervention work under ideal conditions?" Design decisions make a trial more (or less) pragmatic or explanatory, but no tool currently exists to help researchers make the best decisions possible in accordance with their trial's primary goal. During the course of two international meetings, participants with experience in clinical care, research commissioning, health care financing, trial methodology, and reporting defined and refined aspects of trial design that distinguish pragmatic attitudes from explanatory. 

Results

 We have developed a tool (called PRECIS) with 10 key domains and which identifies criteria to help researchers determine how pragmatic or explanatory their trial is. The assessment is summarized graphically. 

Conclusion

 We believe that PRECIS is a useful first step toward a tool that can help trialists to ensure that their design decisions are consistent with the stated purpose of the trial.

CLINICAL SCENARIO

 You are a medical consultant asked by a surgical colleague to see a 78-year-old woman, now 10 days after abdominal surgery, who has become increasingly short of breath over the last 24 hours. She has also been experiencing what she describes as chest discomfort, which is sometimes made worse by taking a deep breath (but sometimes not). Abnormal findings on physical examination are restricted to residual tenderness in the abdomen and scattered crackles at both lung bases. Chest roentgenogram reveals a small right pleural effusion, but this is the first roentgenogram since the operation. Arterial blood gases show a Po₂of 70 mm Hg, with a saturation of 92%. The electrocardiogram shows only nonspecific changes. You suspect that the patient, despite receiving 5000 U of heparin twice a day,

CLINICAL SCENARIO

 A 55-year-old man had his serum cholesterol level measured at a shopping mall 2 months ago. His cholesterol level was elevated and he comes to you, his primary care physician, for advice. He does not smoke, is not obese, and does not have hypertension, diabetes mellitus, or any first-order relatives with premature coronary heart disease (CHD). You repeat his cholesterol test and schedule a follow-up appointment. The test confirms an elevated cholesterol level (7.9 mmol/L [305 mg/dL]), but before deciding on a treatment recommendation, you elect to find out just how big a reduction in the risk of CHD this patient could expect from a cholesterollowering diet or drug therapy. 

THE SEARCH

 There are a number of cholesterol-lowering trials, and instead of trying to find and review all of the original studies yourself, you use Grateful Med to find a recent overview. On the first subject line you

Background The use of core outcome sets (COS) ensures that researchers measure and report those outcomes that are most likely to be relevant to users of their research. Several hundred COS projects have been systematically identified to date, but there has been no formal quality assessment of these studies. The Core Outcome Set-STAndards for Development (COS-STAD) project aimed to identify minimum standards for the design of a COS study agreed upon by an international group, while other specific guidance exists for the final reporting of COS development studies (Core Outcome Set-STAndards for Reporting [COS-STAR]). Methods and findings An international group of experienced COS developers, methodologists, journal editors, potential users of COS (clinical trialists, systematic reviewers, and clinical guideline developers), and patient representatives produced the COS-STAD recommendations to help improve the quality of COS development and support the assessment of whether a COS had been developed using a reasonable approach. An open survey of experts generated an initial list of items, which was refined by a 2-round Delphi survey involving nearly 250 participants representing key stakeholder groups. Participants assigned importance ratings for each item using a 1–9 scale. Consensus that an item should be included in the set of minimum standards was defined as at least 70% of the voting participants from each stakeholder group providing a score between 7 and 9. The Delphi survey was followed by a consensus discussion with the study management group representing multiple stakeholder groups. COS-STAD contains 11 minimum standards that are the minimum design recommendations for all COS development projects. The recommendations focus on 3 key domains: the scope, the stakeholders, and the consensus process. Conclusions The COS-STAD project has established 11 minimum standards to be followed by COS developers when planning their projects and by users when deciding whether a COS has been developed using reasonable methods.

Background Core outcome sets (COS) can enhance the relevance of research by ensuring that outcomes of importance to health service users and other people making choices about health care in a particular topic area are measured routinely. Over 200 COS to date have been developed, but the clarity of these reports is suboptimal. COS studies will not achieve their goal if reports of COS are not complete and transparent. Methods and Findings In recognition of these issues, an international group that included experienced COS developers, methodologists, journal editors, potential users of COS (clinical trialists, systematic reviewers, and clinical guideline developers), and patient representatives developed the Core Outcome Set–STAndards for Reporting (COS-STAR) Statement as a reporting guideline for COS studies. The developmental process consisted of an initial reporting item generation stage and a two-round Delphi survey involving nearly 200 participants representing key stakeholder groups, followed by a consensus meeting. The COS-STAR Statement consists of a checklist of 18 items considered essential for transparent and complete reporting in all COS studies. The checklist items focus on the introduction, methods, results, and discussion section of a manuscript describing the development of a particular COS. A limitation of the COS-STAR Statement is that it was developed without representative views of low- and middle-income countries. COS have equal relevance to studies conducted in these areas, and, subsequently, this guideline may need to evolve over time to encompass any additional challenges from developing COS in these areas. Conclusions With many ongoing COS studies underway, the COS-STAR Statement should be a helpful resource to improve the reporting of COS studies for the benefit of all COS users.

Objective: To assess internists' familiarity with, confidence in, and attitudes about practice guidelines issued by various organizations. Design: Cross-sectional, self-administered survey. Participants: Questionnaires were mailed to a stratified random sample of 2600 members of the American College of Physicians (ACP) in 1992. Of the 2513 internists who met our eligibility criteria, 1513 responded (60%). Measurements and Results: Familiarity with guidelines varied from 11% of responders for the ACP guideline on exercise treadmill testing to 59% of responders for the National Cholesterol Education Program guideline. Confidence was reported in ACP guidelines by 82% of responders but by only 6% for Blue Cross and Blue Shield guidelines. Subspecialists had greatest confidence in guidelines developed by their own subspecialty organizations. It was thought that guidelines would improve the quality of health care by 70% of responders, increase health care costs by 43%, be used to discipline physicians by 68%, and make practice less satisfying by 34%. More favorable attitudes were held by internists who were paid a fixed salary, saw patients for less than 20 hours per week, had recently graduated from medical school, or were not in private practice. Conclusions: Although most ACP members studied recognized the potential benefits of practice guidelines, many were concerned about possible effects on clinical autonomy, health care costs, and satisfaction with clinical practice.

Abstract Calls are increasing for American health care to be organized as a learning health care system, defined by the Institute of Medicine as a health care system “in which knowledge generation is so embedded into the core of the practice of medicine that it is a natural outgrowth and product of the healthcare delivery process and leads to continual improvement in care.” We applaud this conception, and in this paper, we put forward a new ethics framework for it. No such framework has previously been articulated. The goals of our framework are twofold: to support the transformation to a learning health care system and to help ensure that learning activities carried out within such a system are conducted in an ethically acceptable fashion .

CLINICAL SCENARIO

 You are relieved to find that the last patient in your busy primary care clinic is a previously well 48-year-old woman with acute dysuria. There has been no polydipsia, fever, or hematuria; the physical examination reveals suprapubic tenderness; and urinalysis shows pyuria but no casts. You arrange cultures and antibiotic treatment for a lower urinary tract infection. On her way out the door, your patient observes that her friend has just started taking "female hormones," and she wonders whether she should too. Her menstrual periods stopped 6 months ago and she has never had cervical, ovarian, uterine, breast, or cardiovascular problems, but her mother had a mastectomy at age 57 for postmenopausal breast cancer. You give the same general advice you have offered similar patients in the past, but suggest that the matter be discussed at greater length when she returns after completing the antibiotic treatment. Later, as