Autologous hematopoietic cell transplantation (AHCT) is a commonly used treatment in multiple myeloma (MM). However, real-world global demographic and outcome data are scarce. We collected data on baseline characteristics and outcomes from 61 725 patients with newly diagnosed MM who underwent upfront AHCT between 2013 and 2017 from nine national/international registries. The primary endpoint was overall survival (OS), and the secondary endpoints were progression-free survival (PFS), relapse incidence (RI) and non-relapse mortality (NRM). Median OS amounted to 90.2 months (95% CI 88.2-93.6) and median PFS 36.5 months (95% CI 36.1-37.0). At 24 months, cumulative RI was 33% (95% CI 32.5%-33.4%) and NRM was 2.5% (95% CI 2.3%-2.6%). In the multivariate analysis, superior outcomes were associated with younger age, IgG subtype, complete hematological response at auto-HCT, Karnofsky score of 100%, international staging scoring (ISS) stage 1, HCT-comorbidity index (CI) 0, standard cytogenetic risk, auto-HCT in recent years, and use of lenalidomide maintenance. There were differences in the baseline characteristics and outcomes between registries. While the NRM was 1%-3% at 12 months worldwide, the OS at 36 months was 69%-84%, RI at 12 months was 12%-24% and PFS at 36 months was 43%-63%. The variability in these outcomes is attributable to differences in patient and disease characteristics as well as the use of maintenance and macroeconomic factors. In conclusion, worldwide data indicate that AHCT in MM is a safe and effective therapy with an NRM of 1%-3% with considerable regional differences in OS, PFS, RI, and patient characteristics. Maintenance treatment post-AHCT had a beneficial effect on OS.

Background Thalassemia is the most common genetic disease worldwide. Allogeneic hemopoietic stem cell transplantation is a method available to cure transfusion-dependent thalassemia major patients. Aim To report incidence of post-transplant complications and survival outcome with factors affecting it in beta thalassemia major patients. Patients & methods We concluded this retrospective study of pediatric patients (≤18 years old) who underwent their first allo-HSCT during 5 years (2015-2019), all patients received allografts from fully matched related donors. A total 115 BTM patients' data were collected and patient classified into 3 classes according to Pesaro classification. Results post-transplant complications reported in 80% of all patients with most common one was infections (63.5%) which seen more in class III (64.7%). Also, acute graft versus host disease (AGVHD), chronic GVHD, cardiovascular toxicity, endocrinopathies and graft failure were more in class III patients (35.3%, 11.8%, 11.8%, 17.6% and 11.8% respectively). While pulmonary complications, neurotoxicity and hemorrhagic cystitis reported more in class II patients (40%, 21.8% and 21.8% respectively). Three-year overall survival (OS) and thalassemia free survival (TFS) of all patients were 80% and 77.4%, with the worst outcome reported in class III patients (58.8% for both OS and TFS). Patients' age group 5-10 years and MTX included GVHD prophylaxis were associated with better survival outcomes than other factors. Conclusion Addition of Fludarabine to the conditioning regimen in class III BTM patients didn't improve the occurrence of GVHD, graft failure or survival outcomes in comparison to class I and II patients.

Abstract Background In pediatric multi-system high risk organs (RO +) Langerhans cell histiocytosis (LCH), failing 1st line treatment has the highest mortality. We aim to present the outcome of failure of 1st line whether due to disease progression (DP) at end of induction or reactivation (REA) after initial better status response. Patients and methods Sixty-seven RO + LCH patients with hemopoietic, hepatic or splenic involvement, treated between 2007 and 2019 were retrospectively analyzed. The median follow-up (IQR) is 6 years (4–8.8 y).They were subjected to 2 eras of treatment; one with salvage by 2-Cda based regimen (2-CdABR) and another without. Results Of 67 patients, M/F 40/27, median age 1.74 y (0.2–10 y), 42 failed 1st line (62.7%). Of them DP n = 22 (52%) and REA n = 20 (48%). Of those with DP, 9/22 patients received 2-CdABR, where 5 survived in better status. While the remaining 13 did not receive 2-CdABR and all of them died. Otherwise, of those with REA, 12/20 reactivated on RO + mode. Of them, 8/12 received 2-CdABR, where only one survived in better status and the remaining 4 received vinblastine-based regimen,where 2 died and 2 were rescued. RO + 5-year overall survival (OS) was 65% (CI 95% 54 -78) while the event free survival (EFS) 36% (26.3—50.1). The OS of DP 27% (14–54) versus REA 67% (49–93) p 0.004. OS of DP with 2-CdABR 56% (31–97.7) versus 8% without (2–51), p < 0.001. While OS of REA with 2-CdABR 38% (13–100) versus 74% without (53–100) p 0.7. Conclusion Survival of RO + remains limited. Failure of 1st line in RO + due to DP carries worse prognosis in relation to REA. In DP those who were not salvaged by 2-CdABR, showed dismal outcome. This could not be shown when applied in REA.