BACKGROUND. T cells that have been modified to express a CD19-specific chimeric antigen receptor (CAR) have antitumor activity in B cell malignancies; however, identification of the factors that determine toxicity and efficacy of these T cells has been challenging in prior studies in which phenotypically heterogeneous CAR–T cell products were prepared from unselected T cells.

Key Points CD19-targeted CAR-T-cell therapy of patients with MLL-rearranged B-ALL effectively induced marrow remission of B-ALL. Patients with MLL-rearranged B-ALL who attain CR after CD19 CAR-T-cell therapy may be at risk for relapse with clonally related AML.